AskBio社のAB-1005およびAB-1002について、日本で先駆的再生医療等製品指定を取得

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本資料は12月9日にドイツ・バイエル社が発表したプレスリリースを日本語に翻訳編集したもので、報道関係者各位へ参考資料として提供するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語を優先します。原文はwww.bayer.com/media/en-us/をご参照ください。

  • パーキンソン病およびうっ血性心不全に対する革新的な遺伝子治療候補製品の開発を後押し

ドイツ・ベルリン、米国・ノースカロライナ州ダーラム、2025年12月9日　―　ドイツ・バイエル社の完全子会社で独立経営の遺伝子治療企業であるAsklepios BioPharmaceutical社（以下、AskBio社）は、厚生労働省（MHLW）よりAskBio社の2つの開発中の遺伝子治療候補製品AB-1005とAB-1002が、先駆的再生医療等製品として指定されたことを発表しました。AB-1005はパーキンソン病（PD）、AB-1002は標準治療で効果不十分な、非虚血性心疾患による、左室駆出率が低下したNYHA心機能分類Ⅲ度の心不全を予定される効能、効果又は性能としています。

 

本指定制度＊は、画期的な治療法の開発と審査を迅速化させるという日本の方針を反映したものであり、画期性（新規作用機序）、対象疾患の重篤性、対象疾患に係わる極めて高い有効性または安全性の条件に合致し、世界に先駆けてまたは同時に日本で承認申請される予定の製品が指定を受けることができます。本指定により薬事承認に係わる優先的な相談機会や審査期間の短縮により、革新的な治療への患者アクセスの早期化が促進されます。

 

AskBio社の最高開発責任者ならびにチーフメディカルオフィサーであるキャンウェン・ジャンは次のように述べています。「AB-1005とAB-1002が日本で先駆的再生医療等製品指定を受けたことは、深刻な疾患を抱える患者さんのために革新的な遺伝子治療を推進するという当社の献身的な取り組みを示すものです。この指定は、規制当局による審査を迅速化するだけでなく、根本的な治療法がない深刻な慢性疾患を抱える患者さんに革新的な治療を提供するという当社のコミットメントを示すものです」

 

現在、第II相REGENERATE-PD試験で評価中のAB-1005は、中等度パーキンソン病（PD）患者を対象に、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いてグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）遺伝子を送達する開発中の遺伝子治療候補製品です。この治療法は、治療選択肢が限られている患者において、神経機能の回復と病状の進行抑制を目指しています。AB-1005は、米国食品医薬品局（FDA）の再生医療先進治療（RMAT）、FDAファストトラック指定、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）のイノベーションパスポートの指定を受けており、これらの指定により国際的にも本製品の患者に対する重要性と可能性が認められています1。

 

AB-1002は、NYHA心機能分類Ⅲ度の成人非虚血性心不全に対する治療として検討されているAAV遺伝子治療薬です。現在、第Ⅱ相臨床試験GenePHITに被験者が組み入れられています。AB-1002は、FDAのファストトラック指定を受けており、プロテインホスファターゼ1阻害を標的とした、心臓に1回限り投与する遺伝子治療薬として、心機能の改善と、うっ血性心不全という世界的な課題への対応を目指しています2。

 

ドイツ・バイエル社医療用医薬品部門研究開発責任者のクリスチャン・ロンメルは次のように述べています。「バイエルとAskBio社の協力は、中枢神経系、心血管系、その他の疾患を標的とした強力なパイプラインによって遺伝子治療の進展を推進し続けています。日本での指定を取得することは、バイエル初の快挙であり、画期的な治療法へのグローバルアクセス拡大に向けた重要なマイルストーンであり、世界中の患者さんの治療成果を改善するために画期的なサイエンスを提供するという私たちの共通のコミットメントを示すものです」

 

FDAのRMATは、重篤または生命を脅かす疾患や病状の治療、修飾、回復、または治癒を目的として開発されている遺伝子治療を含む再生医療に対してFDAが付与する指定です3。この指定を受けようとする開発中の製剤は、そのような疾患や症状のアンメットメディカルニーズを満たす可能性があることを示す予備的な臨床的エビデンスを提示していなければなりません3。RMAT指定を受けることでFDAとの連携が強化され、効率的な医薬品開発に関する集中的な指導や生物製剤承認申請（BLA）のローリング・サブミッション（段階的申請）など、審査の迅速化につながるさまざまな支援を受けることが可能になります3。

 

FDAのファスト トラック プログラムは、重篤な疾患の治療やアンメットメディカルニーズを満たす新規治療薬の開発を促進し、その審査を迅速化するために作られました3。本プログラムの目的は、重要な新規治療薬をより早く患者さんに届けることです3。本指定を受けた治療薬は、開発計画についてFDAとより頻繁に検討を行い、関連する基準を満たした場合は、迅速承認や優先審査の対象となる可能性があります3。

 

UK MHRAのイノベーションパスポートは、革新的ライセンスおよびアクセスパスウェイ（ILAP）の第一段階であり、上市までの時間を短縮し、患者さんの新薬へのアクセスを促進することを目指しています。この指定により、イノベーションパスポートの保持者は、UK MHRAおよびパートナーと協力して、新たな治療法のための製品固有のターゲット開発プロファイル（TDP）を作成する機会を得ることができます。TDPは、主要な規制および開発の特徴を定義し、潜在的な問題を特定し、専門家ツールキットへのアクセスを提供し、早期の患者アクセスを実現するためのロードマップを作成します4,5。

 

AB-1005とAB-1002は、いずれの規制当局によって承認されていない開発中の遺伝子治療候補製品であり、その有効性と安全性は確立されておらず、十分に評価されていません。

 

AskBioはパーキンソン病以外の疾患にも AB-1005を応用した研究を進めており、現在、米国でMSA-101試験を実施しています。この試験は、急速に進行するこの疾患に対するGDNF療法の安全性、忍容性、有効性を予備的に評価するための第I相試験で、多系統萎縮症のパーキンソニズム型サブタイプ（MSA-P）と診断された患者さんを対象としています。この疾患は現在利用可能な治療法がありません6。 

＊ 厚生労働省ウェブサイト　先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度について
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/000013196.html

パーキンソン病（PD）について

PDは進行性の神経変性疾患であり、日常生活に大きな影響を与えます7。PDでは、脳内のドパミン産生神経細胞が脱落し、運動機能が持続的に低下します8。症状には、振戦、筋固縮、動作緩慢などがあります9。またPD患者は、疲労感や気力の低下、認知機能の問題、うつ病などの非運動症状もみられます9。症状は通常、時間の経過とともに悪化し、日常生活に支障をきたします9。PDの有病率は過去25年間で倍増しており7、現在全世界で1,000万人以上がPDに罹患していると推定されています10。PDは世界で2番目に有病率の高い神経変性疾患であり11、また最も頻度の高い運動障害疾患でもあります7,12。現時点では根治療法は存在しておらず、現在行われている治療選択肢は不十分であり、症状の包括的な管理ができないことから、新しい治療法が早急に必要とされています13。　

 

AB-1005について

AB-1005は、ヒトグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）導入遺伝子を含むアデノ随伴ウイルスベクター2型（AAV2）に基づく開発中の遺伝子治療候補製品です。MRI撮像下で対流強化薬剤送達法によって外科的に脳へ直接注入した後、脳の局所的な領域にGDNFを安定的かつ持続的に発現させることができます14,15。非臨床試験では、GDNFはドパミン作動性ニューロンの生存と形態的分化を促進することが示されています15,16。遺伝子組み換えGDNFは、中脳ドパミン作動性ニューロンの進行性変性を特徴とするPDなどの疾患の潜在的な治療として長い間評価されてきました17。開発中の遺伝子治療と革新的な脳外科的送達アプローチを組み合わせ、この神経栄養因子を、これらの変性している黒質線条体ニューロンに、より高い臨床効果を期待される方法で送達することで、PDにおけるGDNF仮説を検証できるようになりました17。

 

第Ib相試験AB-1005について

第Ib相試験は、多施設、多拠点の非盲検非対照試験であり、患者11名の両側被殻に対流強化薬剤送達法でAB-1005を単回投与しました18。患者は、パーキンソン病（PD）の期間と重症度に基づいて、軽度（6名）と中等度（5名）の2つの患者のコホートに登録されました18。本研究の目的は、早期・軽度または中等度のPD患者を対象に、AB-1005を被殻に投与した際の安全性と潜在的な臨床効果を評価することでした。投与後36カ月時点の結果には、患者から報告された治験薬投与下で発現した有害事象（TEAEs）の発生率、理学検査および神経学的検査、運動障害学会の統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）、PD運動日記により自己評価で報告された運動症状、PDの非運動症状、及びDaTSCANによって測定した脳のドーパミン神経ネットワークの健全性によって臨床的に評価されます18。これらの評価は最長5年間継続します。詳細については、clinicaltrials.gov（NCT04167540）またはaskbio.comをご覧ください。

 

REGENERATE-PDについて

REGENERATE-PDは、中等度PDの成人（45～75歳）を対象とした、被殻内に投与されたAB-1005の有効性と安全性に関する第Ⅱ相無作為化二重盲検シャム手術対照試験です19。本試験には、米国、ドイツ、ポーランド、英国、米国の臨床試験実施施設で推定87名が参加する予定です19。REGENERATE-PD臨床試験の詳細については、clinicaltrials.gov（NCT06285643）、またはwww.askbio.comを参照ください。

 

うっ血性心不全について

心不全は、臓器への十分な酸素供給など、心臓が身体の需要に見合う十分な血液を効率的に送り出せなくなった場合に起こります20。うっ血性心不全では、心臓から送り出される血液の流れが遅くなり、静脈を通って心臓に戻る血液が逆流します21。その結果、身体の組織がうっ血します21。症状としては、息切れ、体液貯留による脚や足首のむくみ、疲労感などがあります22。世界の心不全患者数は6,400万人以上と推定されています23。

 

AB-1002について

AB-1002は、アデノ随伴ウイルスベクターを用いて心臓に投与される治験段階の一回投与型遺伝子治療候補製品であり、うっ血性心不全に関係するプロテインホスファターゼ1の機能を阻害するようにデザインされた治療用阻害剤1（I-1c）タンパク質の改変型の産生を促進します24,25。本遺伝子治療薬は、どの規制当局からも承認されておらず、有効性と安全性は未確立であり、十分に評価されていません。

 

AB-1002の第Ⅰ相臨床試験について 

本非無作為化、逐次用量漸増試験（NCT04179643）では、左室駆出率が低下（HFrEF）したニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類Ⅲ度の非虚血性心不全患者11人を対象に、AB-1002の安全性および予備的有効性が評価されました2。本試験では、AB-1002に関連する有害事象は認められず、複数の有効性評価項目において臨床的に意味のある改善が示されました26。本データは、AB-1002が単回冠動脈内投与された場合に、高い心筋特異性を示す可能性があることを裏付けています。すべての結果は、2025年10月に権威ある査読付き学術誌「ネイチャー・メディシン」に掲載され、オープンアクセスで閲覧可能です26。

 

GenePHITについて 

GenePHIT試験は、アダプティブ、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、多施設共同、第Ⅱ相臨床試験です。非虚血性心筋症でニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類Ⅲ度の心不全症状を有する18歳以上の男女を対象に、治験用遺伝子治療薬AB-1002を単回冠動脈内投与したときの安全性と有効性を検討します27。詳細については、euclinicaltrials.eu（EUCT#2024-510581-17-00）、clinicaltrials.gov（NCT#05598333）、またはaskbio.comをご参照ください。

 

GenePHIT試験は、米国、オーストリア、ドイツ、オランダ、スペイン、英国の46施設で実施されています。

AskBio社について

AskBio社はドイツ・バイエル社の完全子会社で、独立経営の企業であり、遺伝子治療を次世代へと導き、希少疾病やより一般的な疾患とともに生きる人々の生活を変えることに特化しています。同社は、臨床試験段階のパイプラインとして心血管疾患、中枢神経筋疾患に関する単一遺伝子または複数の要因に関する様々な適応症に対して、臨床試験プログラムのポートフォリオを維持しており、その中にはうっ血性心不全、肢帯状筋ジストロフィー、多系統萎縮症、パーキンソン病、ポンペ病の遺伝子治療候補製品が含まれています。AskBio社のエンドツーエンドの遺伝子治療プラットフォームは、開発および商業用製造を実現するPro10™技術とAava™製造プラットフォームが含まれており、遺伝子治療をよりアクセスしやすくしています。AskBio社は米国ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パークにグローバル本社を置き、数百もの独自のカプシドやプロモーターを創製し、そのうちのいくつかは前臨床試験や臨床試験に入っています。遺伝子治療分野における初期のイノベーターであり、5カ国に900人以上の従業員を擁し、アデノ随伴ウイルス（AAV）生産やキメラカプシドなどの分野で、600件以上の特許および特許出願を保有しています。詳細はwww.askbio.comをご参照、またはLinkedInでフォローしてください。

 

バイエルについて

バイエルは、ヘルスケアと食糧関連のライフサイエンス領域を中核事業とするグローバル企業です。私たちのミッション「Health for all, Hunger for none（すべての人に健康を、飢餓をゼロに）」のもと、バイエルの製品とサービスを通じて、世界人口の増加と高齢化によって生じる重要課題克服への取り組みをサポートすることで、人々の生活と地球の繁栄に貢献しています。バイエルは、持続可能な発展を推進し、事業を通じて良い影響を創出することに尽力しています。同時に、収益力を高め、イノベーションと成長を通して企業価値を創造することも目指しています。バイエルブランドは、世界各国で信用と信頼性および品質の証となっています。2024年のグループ全体の売上高は466億ユーロ、従業員数は約93,000名、研究開発費は62億ユーロです。詳細はwww.bayer.comをご参照ください。

 

バイエル薬品株式会社について

医療用医薬品、コンシューマーヘルスの各事業を通じて、日本の患者さんのための治療に変革をもたらす持続可能な取り組みを推進しています。医療用医薬品部門では、アンメットメディカルニーズの高い循環器・腎・代謝領域、オンコロジー領域、眼科領域などのスペシャリティ領域、画像診断領域にフォーカスし、革新的医薬品の提供を通じて高齢化が進む日本の患者さんの健康寿命の延伸とQOLの向上に努めています。コンシューマーヘルス部門では、赤ちゃんの「人生最初の1000日」に適切な栄養を届けるため、女性の妊娠前から妊娠期間及び産後・授乳期を通じて栄養をサポートするサプリメントなどに注力しています。詳細はwww.pharma.bayer.jp, Facebook, YouTubeをご参照ください。

References

1. Askbio.com. AskBio receives FDA Fast Track and MHRA Innovation Passport designations for AB-1005 investigational GDNF gene therapy for Parkinson’s disease. Available at: https://www.askbio.com/askbio-receives-fda-fast-track-and-mhra-innovation-passport-designations-for-ab-1005-investigational-gdnf-gene-therapy-for-parkinsons-disease. Accessed: November 2025.
2. Clinicaltrials.gov. AB-1002 in Patients With Class III Heart Failure (NAN-CS101). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04179643. Accessed: November 2025.
3. Food and Drug Administration. Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions. Available at: https://www.fda.gov/media/120267/download. Accessed: November 2025.
4. UK Government. Innovative Licensing and Access Pathway. Available at: https://www.gov.uk/guidance/innovative-licensing-and-access-pathway. Accessed: November 2025.
5. UK Government. First Innovation Passport awarded to help support development and access to cutting-edge medicines. Available at: https://www.gov.uk/government/news/first-innovation-passport-awarded-to-help-support-development-and-access-to-cutting-edge-medicines. Accessed: November 2025.
6. ClinicalTrials.gov. GDNF Gene Therapy for Multiple System Atrophy. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04680065. Accessed: November 2025.
7. World Health Organization. Parkinson Disease. Available at: https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/parkinson-disease. Accessed November 2025. 
8. Ramesh S & Arachchige A. Depletion of dopamine in Parkinson’s disease and relevant therapeutic options: A review of the literature. AIMS Neurosci. 2023 Aug 14;10(3):200-231. 
9. National Institutes of Health. Parkinson’s Disease. Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/parkinsons-disease. Accessed: November 2025. 
10. Maserejian N, et al. Estimation of the 2020 Global Population of Parkinson’s Disease (PD). MDS Virtual Congress 2020. Abstract number 198. Available at: https://www.mdsabstracts.org/abstract/estimation-of-the-2020-global-population-of-parkinsons-disease-pd/. Accessed: November 2025. 
11. National Institute of Environmental Health Sciences. Neurodegenerative Diseases. Available at: https://www.niehs.nih.gov/research/supported/health/neurodegenerative. Accessed: November 2025. 
12. Stoker T & Barker R. Recent developments in the treatment of Parkinson’s Disease. F1000Res. 2020 Jul 31;9:F1000 Faculty Rev-862.
13. Mayo Clinic. Parkinson’s disease. Available at: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/parkinsons-disease/diagnosis-treatment/drc-20376062. Accessed: November 2025.
14. Heiss J, et al. Trial of magnetic resonance-guided putaminal gene therapy for advanced Parkinson’s disease. Mov Disord. 2019 Jul;34(7):1073-1078. 
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16. Lin L, et al. GDNF: a glial cell line-derived neurotrophic factor for midbrain dopaminergic neurons. Science. 1993;260(5111):1130-1132. 
17. Barker RA, et al. GDNF and Parkinson’s Disease: Where Next? A Summary from a Recent Workshop. J Parkinsons Dis. 2020;10(3):875-891.
18. Clinicaltrials.gov. GDNF Gene Therapy for Parkinson’s Disease. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04167540. Accessed: November 2025.
19. ClinicalTrials.gov. A Study of AAV2-GDNF in Adults With Moderate Parkinson’s Disease (REGENERATE-PD). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06285643. Accessed: November 2025.
20. Centers for Disease Control and Prevention. Heart failure. Published 2022. Available at: https://www.cdc.gov/heart-disease/about/heart-failure.html. Accessed: November 2025.
21. American Heart Association. Types of Heart Failure. Available at: https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure. Accessed: November 2025.
22. American Heart Association. Heart Failure Signs and Symptoms. Available at: https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/warning-signs-of-heart-failure. Accessed November 2025.
23. Savarese G, et al. Global burden of heart failure: a comprehensive and updated review of epidemiology. Cardiovasc Res. 2023 Jan 18;118(17):3272-3287.
24. Henry T, et al. Preliminary safety and efficacy of a Phase 1 clinical gene therapy trial in patients with advanced heart failure using a rationally designed cardiotropic AAV vector targeting Protein Phosphatase Inhibitor-1. Presented at American Heart Association Scientific Sessions, November 2023.
25. Nicolaou P & Kranias E. Role of PP1 in the regulation of Ca cycling in cardiac physiology and pathophysiology. Front Biosci (Landmark Ed). 2009 Jan 1;14(9):3571-85.
26. Henry, T. et. al. Cardiotropic AAV gene therapy for heart failure: a phase 1 trial. Nature Medicine. 2025 Oct 21; 10.1038/s41591-025-04011-z.
27. Clinicaltrials.gov. Phosphatase Inhibition by Intracoronary Gene Therapy in Subjects With Non-Ischemic NYHA Class III Heart Failure (GenePHIT). Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05598333. Accessed: November 2025.

バイエル薬品株式会社
2025年12月9日、大阪

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将来予想に関する記述 （Forward-Looking Statements）

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