バイエル社、アルポート症候群患者を対象とした前期第Ⅱ相臨床試験を開始

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本資料は12月4日にドイツ・バイエル社が発表したプレスリリースを日本語に翻訳編集したもので、報道関係者各位へ参考資料として提供するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語を優先します。原文はwww.bayer.com/media/en-us/をご参照ください。

  • BAY 3401016は希少遺伝性疾患であるアルポート症候群の腎障害進行に関与すると考えられるタンパク質セマフォリン3A（Sema3A）を阻害する可能性のある開発中のモノクローナル抗体
  • バイエル社はアルポート症候群患者の高いアンメットメディカルニーズに対応する機会を模索しており同症候群患者団体との緊密な連携を通じて研究を推進
  • Evotec社との戦略的研究提携から生まれたBAY 3401016の前期第Ⅱ相臨床試験ASSESSへの進展はバイエル社の開発ポートフォリオをさらに強化
  • 本プログラムは米国食品医薬品局（FDA）がファストトラックおよび希少疾病用医薬品に指定

ドイツ・ベルリン、2025年12月4日　―　ドイツ・バイエル社は、開発中のモノクローナル抗体BAY 3401016を用いた前期第Ⅱ相臨床試験の開始を本日発表しました。BAY 3401016は、希少遺伝性疾患であるアルポート症候群の腎障害進行に関与すると考えられているタンパク質セマフォリン3A（Sema3A）を阻害する可能性があります。最初の患者対象試験であるASSESS試験（NCT07211685）は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、群間比較試験であり、継続投与期を含め、成人アルポート症候群患者におけるBAY 3401016の有効性と安全性を評価します。

ドイツ・バイエル社医療用医薬品部門循環器・腎・免疫学領域研究・早期開発責任者のアンドレア・ヘーゲバルトは次のように述べています。「ASSESS試験の開始は、開発中のBAY 3401016プログラムにとって重要なマイルストーンです。アルポート症候群の患者さんが直面する真の課題について深い理解を得るために、当社は患者団体コミュニティと緊密に連携しています。BAY 3401016は有望な治療アプローチとなり得ると確信しており、当社のパイプラインにおけるこの重要なプログラムを推進する中で、その有効性と安全性プロファイルを評価できることを楽しみにしています」

アルポート症候群は、腎臓、耳、眼に存在するⅣ型コラーゲンに異常を来す遺伝子変異により引き起こされます。アルポート症候群は、進行性の高度蛋白尿、腎機能低下、末期腎不全の早期発症につながります。診断は通常、小児期または成人期（変異型による）に尿検査、腎生検、遺伝子検査によって行われます。アルポート症候群は男女ともに罹患し得る疾患ですが、女性の多くは初期症状が軽度で、疾患進行の開始が遅い傾向があります1。現在、アルポート症候群に対して承認された特異的治療薬はなく、患者さんはガイドラインで推奨される治療を受けても進行性の腎機能低下が続き、40代前後、またはそれ以前に末期腎不全に至ります2,3。進行中の本試験の主目的は、急速に進行する成人アルポート症候群患者を対象に、BAY 3401016が腎機能低下の抑制にどの程度有効であるかを明らかにすることです。

開発中のBAY 3401016は、バイエル社とEvotec社の戦略的研究提携から生まれました。本プログラムはFDAより、ファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。

【アルポート症候群について】
アルポート症候群は、Ⅳ型コラーゲンに影響を与える特定の遺伝子（COL4A3、COL4A4、COL4A5）変異によって引き起こされる腎臓病、難聴、眼の異常を伴う希少遺伝性疾患です。Ⅳ型コラーゲンは腎臓だけでなく、ほかの臓器の基底膜における重要な構成成分であり、これらの遺伝子変異は機能障害を引き起こします。

アルポート症候群患者は、時間の経過とともに腎機能が徐々に低下し、最終的に末期腎不全に至る慢性腎臓病（CKD）を発症するリスクが高いです。その結果、腎臓は体内の老廃物を適切に除去する能力を失い、透析または腎移植のいずれかによる腎代替療法が必要となります。腎機能障害の一般的な兆候として、尿中にタンパク質であるアルブミンが健康な腎臓では通常認められないほど過剰に認められる状態が挙げられます。この状態は、アルブミン尿として知られています4。
 

【BAY 3401016について】
治験薬BAY 3401016は、アルポート症候群の腎障害進行に関与すると考えられているタンパク質であるセマフォリン3A（Sema3A）を阻害するモノクローナル抗体です。BAY 3401016は、Sema3Aタンパク質の作用を阻害することにより、アルポート症候群で認められる蛋白尿を減少させ、腎機能低下を遅らせる可能性があります。
 

【ASSESS試験について】
Alport Syndrome Sema3A Efficacy & Safety Study（ASSESS）試験は、アルポート症候群患者を対象に、治験薬（BAY 3401016）を検討する前期第Ⅱ相臨床試験です。本試験の主目的は、アルブミン尿が増加しているアルポート症候群患者において、BAY 3401016が腎障害進行を遅らせる効果についてより詳しく知ることです。本試験では、BAY 3401016の安全性評価および参加者に生じた副作用の記録も行います。試験の詳細はwww.clinicaltrials.gov（NCT07211685）をご参照ください。

Reference:

1. Chavez E, Goncalves S, Rheault MN, Fornoni A. Alport Syndrome. Adv Kidney Dis Health. 2024 May;31(3):170-179. doi: 10.1053/j.akdh.2024.02.004. PMID: 39004457.

2. Torra R, Lipska-Zietkiewicz B, Acke F, Antignac C, Becker JU, Cornec-Le Gall E, van Eerde AM, Feltgen N, Ferrari R, Gale DP, Gear S, Gross O, Haeberle S, Heidet L, Lennon R, Massella L, Pfau K, Pizarro MDPV, Topaloglu R, Wlodkowski T, Zealey H; ERKNet, ERA Genes&Kidney and ESPN Inherited renal disorders working group. Diagnosis, management and treatment of the Alport syndrome - 2024 guideline on behalf of ERKNet, ERA and ESPN. Nephrol Dial Transplant. 2025 May 30;40(6):1091-1106. doi: 10.1093/ndt/gfae265. PMID: 39673454; PMCID: PMC12209846.

3. Temme J, Peters F, Lange K, Pirson Y, Heidet L, Torra R, Grunfeld JP, Weber M, Licht C, Müller GA, Gross O. Incidence of renal failure and nephroprotection by RAAS inhibition in heterozygous carriers of X-chromosomal and autosomal recessive Alport mutations. Kidney Int. 2012 Apr;81(8):779-83. doi: 10.1038/ki.2011.452. Epub 2012 Jan 11. PMID: 22237748.

4. Chavez E, Goncalves S, Rheault MN, Fornoni A. Alport Syndrome. Adv Kidney Dis Health. 2024 May;31(3):170-179. doi: 10.1053/j.akdh.2024.02.004. PMID: 39004457.

バイエルについて

バイエルは、ヘルスケアと食糧関連のライフサイエンス領域を中核事業とするグローバル企業です。私たちのミッション「Health for all, Hunger for none（すべての人に健康を、飢餓をゼロに）」のもと、バイエルの製品とサービスを通じて、世界人口の増加と高齢化によって生じる重要課題克服への取り組みをサポートすることで、人々の生活と地球の繁栄に貢献しています。バイエルは、持続可能な発展を推進し、事業を通じて良い影響を創出することに尽力しています。同時に、収益力を高め、イノベーションと成長を通して企業価値を創造することも目指しています。バイエルブランドは、世界各国で信用と信頼性および品質の証となっています。2024年のグループ全体の売上高は466億ユーロ、従業員数は約93,000名、研究開発費は62億ユーロです。詳細はwww.bayer.comをご参照ください。

 

バイエル薬品株式会社
2025年12月10日、大阪

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