BlueRock Therapeutics社のbemdaneprocelについて、日本で先駆的再生医療等製品指定を取得
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本資料は12月17日にドイツ・バイエル社が発表したプレスリリースを日本語に翻訳編集したもので、報道関係者各位へ参考資料として提供するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語を優先します。原文はwww.bayer.com/media/en-us/をご参照ください。
- 本指定により、厚生労働省による優先的な取り扱いや審査相談が可能
- パーキンソン病は、世界で約1,000万人、日本で約25万人が罹患
ドイツ・ベルリン、米国・マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年12月17日 ― ドイツ・バイエル社と、バイエル社の完全子会社で臨床開発段階の細胞治療企業であるBlueRock Therapeutics LP社（以下、BlueRock社）は、12月12日、厚生労働省（MHLW）より開発中の細胞治療候補製品bemdaneprocelがパーキンソン病（PD）を予定される効能、効果又は性能として先駆的再生医療等製品指定されたことを発表しました。先駆的再生医療等製品指定により、優先審査及び開発計画について、規制当局とより頻繁なやり取りが可能となります。＊
BlueRock Therapeutics 社のbemdaneprocel製品責任者であるガビ・ベルフォートは次のように述べています。「bemdaneprocelが日本で先駆的再生医療等製品指定を受けたことを光栄に思います。この指定を受けたということは、この重篤な疾患に苦しむ方々に新しい治療選択肢が切実に求められていることを示しています。 この指定により、私たちは治療法の開発を効率的に進めるための日本の規制当局との密接な連携が可能となり、パーキンソン病患者さんとそのご家族に新たな希望をもたらすことができるでしょう」
パーキンソン病は世界で2番目に多い神経変性疾患であり、世界で約1,000万人、日本では約25万人が罹患しています。
ドイツ・バイエル社医療用医薬品部門研究開発責任者のクリスチャン・ロンメルは次のように述べています。「bemdaneprocel が先駆的再生医療等製品指定を受けたことは、この製品がパーキンソン病治療へのアプローチを変革する可能性を秘めていることを示唆しています。日本の規制当局との協力は、世界中の医療制度や規制当局との連携という当社のコミットメントを反映しています。私たちは、革新的な治療法への患者アクセスの向上と、患者アウトカムの改善を目指しています」
＊ 厚生労働省ウェブサイト 先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度について
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/000013196.html
bemdaneprocel（BRT-DA01）について
bemdaneprocel（BRT-DA01）は、PDで失われるドパミン産生神経細胞を補充することを目的として開発中の細胞治療です。これらのドパミン作動性神経細胞の前駆細胞はヒト胚性多能性幹細胞に由来し、移植後も成熟ドパミン神経細胞へと分化を続けます。外科手術において、これらの神経前駆細胞はPD患者の脳に移植されます。移植により、PDによって深刻な影響を受けた神経ネットワークが再構築され、患者の運動機能および非運動機能が回復することが期待されています。bemdaneprocelは、2021年にFDAよりファストトラック指定を受け、2024年には再生医療先進治療（RMAT）の指定を受けました。bemdaneprocelの有効性、安全性、および総合的な影響をシャム手術対照と比較評価するための第III相ピボタル試験（exPDite-2）が海外において進行中です。 bemdaneprocelは、特定の疾患または病状の治療についても、いずれの規制当局からも承認を受けていません。
exPDite-2について
exPDite-2試験は、PDを対象として開発中の同種多能性幹細胞由来療法の第III相ピボタル試験です。12名の参加者を対象とした第I相試験では、bemdaneprocelの忍容性は良好で、術後36カ月時点で治験薬に関連する重篤な有害事象は認められませんでした。さらに、術後36カ月時点での運動障害に関する副次的評価項目においても、有望な傾向が認められました。これらの結果に基づき、多施設共同二重盲検試験であるexPDite-2試験では、bemdaneprocelの有効性、安全性、および総合的な影響をシャム手術対照と比較評価します。本試験は、米国、カナダ、オーストラリアのPD患者約102名の登録を予定しています。本第Ⅲ相試験の主要評価項目は、PD日誌で評価した日常生活に支障を及ぼすジスキネジアを伴わないON時間（16時間の覚醒時間で調整）のベースラインから78週目までの変化です。さらに、本試験では、運動に関する客観的指標、非運動症状、安全性および忍容性を評価するために設計された副次評価項目、ならびに日常生活動作および生活の質を把握するための評価尺度が組み込まれます。
パーキンソン病（PD）について
PDは進行性の神経変性疾患であり、日常生活に大きな影響を与えます。PDでは、脳内のドパミン産生神経細胞が脱落し、運動機能が持続的に低下します。症状には、振戦、筋固縮、動作緩慢などがあります。またPD患者は、疲労感や気力の低下、認知機能の問題、うつ病などの非運動症状もみられます。症状は通常、時間の経過とともに悪化し、日常生活に支障をきたします。PDの有病率は過去25年間で倍増しており、現在全世界で1,000万人以上がPDに罹患していると推定されています。PDは世界で2番目に有病率の高い神経変性疾患であり、また最も頻度の高い運動障害疾患でもあります。現時点では根治療法は存在しておらず、現在行われている治療選択肢は不十分であり、症状の包括的な管理ができないことから、新しい治療法が早急に必要とされています。
BlueRock Therapeutics LP社について
BlueRock社は、深刻な疾患を回復に導く細胞治療の開発に焦点をあて、臨床開発段階の細胞治療用製品を扱う企業です。同社は細胞治療の可能性を生かし、神経疾患と眼科疾患の新たな治療薬パイプラインを創出しています。現在、臨床開発段階にある2つのプログラムは、パーキンソン病治療を目的としたbemdaneprocel（BRT-DA01）と原発性光受容体疾患の治療を目的としたOpCT-001です。bemdaneprocelは米国FDAよりRMAT（再生医療先進治療）およびファストトラック指定を受けており、第III相臨床試験（exPDite-2）が進行中です。OpCT-001はFDAよりファストトラック指定を受けており、第I相臨床試験（CLARICO）が進行中です。BlueRock社は、2016年にVersant Ventures社とパラダイムシフトを起こす画期的なイノベーションに投資するドイツ・バイエルのインパクト投資会社Leaps by Bayer社の合弁会社として設立されました。 2019年末、新たに整備された細胞・遺伝子治療プラットフォームを支える基盤として、ドイツ・バイエル社から独立して運営される完全子会社となりました。同社の企業文化はどんな困難にも屈せず挑戦し続ける勇気、医療を変革し希望を届けるという使命感、ミッションに基づいた誠実さ、同社が社会の一員であることを理解し貢献する意識を特徴としています。詳細はwww.bluerocktx.comをご参照ください。
バイエルについて
バイエルは、ヘルスケアと食糧関連のライフサイエンス領域を中核事業とするグローバル企業です。私たちのミッション「Health for all, Hunger for none（すべての人に健康を、飢餓をゼロに）」のもと、バイエルの製品とサービスを通じて、世界人口の増加と高齢化によって生じる重要課題克服への取り組みをサポートすることで、人々の生活と地球の繁栄に貢献しています。バイエルは、持続可能な発展を推進し、事業を通じて良い影響を創出することに尽力しています。同時に、収益力を高め、イノベーションと成長を通して企業価値を創造することも目指しています。バイエルブランドは、世界各国で信用と信頼性および品質の証となっています。2024年のグループ全体の売上高は466億ユーロ、従業員数は約93,000名、研究開発費は62億ユーロです。詳細はwww.bayer.comをご参照ください。
バイエル薬品株式会社
2025年12月17日、大阪
将来予想に関する記述 （Forward-Looking Statements）
このニュースリリースには、バイエルの経営陣による現在の試算および予測に基づく将来予想に関する記述 （Forward-Looking Statements） が含まれている場合があります。さまざまな既知・未知のリスク、不確実性、その他の要因により、将来の実績、財務状況、企業の動向または業績と、当文書における予測との間に大きな相違が生じることがあります。これらの要因には、当社のWebサイト上（www.bayer.com）に公開されている報告書に説明されているものが含まれます。当社は、これらの将来予想に関する記述を更新し、将来の出来事または情勢に適合させる責任を負いません。